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早期干预阿尔茨海默病所需的大型药物试验

2019-07-11 17:01:24  

目前没有药物可以阻止或抑制阿尔茨海默病。尽管药物试验显示大脑中斑块减少,但患者的认知功能并未改善。如果能够在认知受到影响之前设计出更早干预疾病的研究,结果是否会有所不同?这是由瑞典隆德大学领导的一项国际研究试图促进的。该研究结果现已发表在神经病学杂志上。

虽然近年来几项昂贵的阿尔茨海默病药物试验已经产生了负面结果,但疾病的早期诊断有所改善。正在进行研究以开发更简单且成本更低的方法,例如涉及生物标志物的方法,以在患者出现任何症状之前的早期阶段检测疾病。

“一个问题是,大多数药物试验旨在评估抗淀粉样蛋白治疗对疾病痴呆阶段患者的影响。在那个阶段,患者已经有严重的记忆障碍,大脑中积累了β-淀粉样蛋白很多年了。

了解淀粉样蛋白病理学和认知之间的联系对于评估尚未表现出认知障碍的人的认知能力下降非常重要,“隆德大学临床记忆研究单位的博士生,该文章的第一作者Philip Insel说。

“由于疾病在个体出现任何症状之前很久才开始,因此在疾病的临床前阶段观察这一过程非常重要。我们还必须观察更多的人群,以获得可靠和可重复的结果”,他继续说道。

六年多来,一项国际研究的研究人员研究了临床前阿尔茨海默病的认知,总共有1 120人没有认知障碍。在这组中,350人表现出阿尔茨海默病的迹象。

该研究的参与者在瑞典(Lund /Malmö),北美(ADNI)和澳大利亚(AIBL)三个相对异质的队列中招募了三大洲。尽管这些组中的个体之间存在差异,但研究人员观察到大脑中具有β-淀粉样蛋白的人的认知发展模式相同。

研究人员仔细分析了各种认知测试在临床前阿尔茨海默病中如何随时间发生变化,并将其与大脑中没有淀粉样蛋白病变迹象的结果进行了比较。

“如果我们能够在疾病的过程中发现一个人的认知何时会开始受到阿尔茨海默氏症的影响,那么就有可能在早期阶段设计更有效的药物试验,早在痴呆症出现之前,我们相信治疗将是最有效的。

对于先前药物试验失败的一个可能的解释可能是该疾病进展得太远,并且在该疾病的后期阶段的患者用针对已经存在于脑中的蛋白质的候选药物治疗许多,许多菲利普因塞尔说:

“我们的研究结果表明,药物应该在早期,在阿尔茨海默病的临床前阶段,至少在症状出现前六年进行测试。未来的药物试验设计者必须准备进行比以前更大更长的测试”,Niklas Mattsson说,隆德大学研究小组负责人。

“如果我们能找到减缓阿尔茨海默病发展的方法,它将为患者,他们的亲人和医疗服务提供者带来巨大的好处。最终,它还可以降低社会医疗保健中为痴呆症患者带来的巨大成本”他总结道。

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