2019年8月29日 - 肥胖流行病影响全世界近5亿人，其中许多是儿童。肥胖相关疾病包括心脏病，中风，2型糖尿病和癌症是可预防死亡的主要原因。肥胖是由遗传和环境因素引起的，混淆了有效的抗肥胖药物的发展，这些药物表现出严重的脱靶效应。在今天发表在基因组研究中的一项研究中，研究人员开发了一种基因疗法，可以特异性地减少脂肪组织并逆转肥胖小鼠中肥胖相关的代谢疾病。

为了克服目前抗肥胖药物的副作用，研究人员Jee Young Chung及其同事开发了一种针对脂肪酸代谢基因Fabp4的特异性基因沉默疗法。研究人员使用CRISPR干扰系统，其中催化死亡的Cas9蛋白和单指导RNA靶向具有组织特异性融合肽的白色脂肪细胞。该复合物被内化，对细胞几乎没有毒性，并且在内化时，该分子复合物降低了Fabp4的表达并减少了脂肪细胞中的脂质储存。Chung及其同事证明这种递送方法在细胞中表现良好，测试了他们对肥胖小鼠的治疗效果。给小鼠喂食高脂肪饮食，导致肥胖和胰岛素抵抗。FABP4在仅仅六周的治疗后，抑制导致体重减少20%并改善胰岛素抵抗和炎症。观察到额外的系统改善，包括肝脏中脂肪脂质沉积的减少和循环甘油三酯的减少。

目前标准的FDA批准的治疗显示，在人类治疗一年后，体重减轻仅为5%。然而，尽管该疗法在小鼠中显示出有希望的结果，但在将其用于针对人类疾病的临床治疗之前需要进一步研究。重要的是，这项工作突出了精确基因编辑技术的进步，可以转化为其他类型的疗法。