美国当地时间10月22日，生物基因（Biogen Inc. NASDAQ:BIIB）公司宣布其主要的阿兹海默症药物阿杜卡奴抗体（Aducanumab）失败后的第8个月，与其日本合作伙伴卫材(Eisai)宣布，世界首款可治疗阿兹海默症状的药物aducanumab已经通过临床测验，将向美国食品药品管理局(FDA)申请早期阿兹海默症治疗药物“aducanumab”的上市许可。消息一出，百健公司与卫材公司的股票价格一路飞涨，增加一千多亿元。

为什么该药物一出能引起如此大的反向与讨论？是因为目前全球尚未有任何药物能在阿兹海默这种严重的、无法治疗的疾病研发中取得如此大的突破。

据公开数据显示，1998年-2017年间，全球有146个阿尔茨海默症药物在临床研发中心遭遇失败，40%夭折于早期临床阶段，39%在中期临床宣布失败，18%在后期临床失败。此外，阿尔茨海默症的药物研发也被认为是所有药物研究中失败率最高的——99.6%，而癌症失败率为81%。

目前，全球阿兹海默症患者达5000万人，且呈爆发性增长，预计到2050年将达到1.5亿人。且随着全球进一步进入老龄化社会，这一疾病带来的影响将难以估量。根据国际阿尔茨海默病协会(ADI)发布的《世界阿尔茨海默病2018年报告》，在全球，每3秒钟，就有一位老年痴呆患者产生。而在中国，大约有1000万老人正经受着这种疾病折磨。

阿兹海默综合症(Alzheimer ‘s disease，简称AD）是一种起病隐匿的进行性发展的神经系统退行性疾病。临床上以记忆障碍、失语、失用、失认、视空间技能损害、执行功能障碍以及人格和行为改变等全面性痴呆表现为特征。65岁以前发病者，称早老性痴呆；65岁以后发病者称老年性痴呆。
这种病，就像患者脑中的一块橡皮擦，残忍地抹去曾经的一切。并且病人从轻度记忆与认知障碍到最后的植物状态，要经历几年甚至几十年，这对病人和家属都是一个凌迟的过程。也让他们的亲人承受着难以想象的痛苦。哪怕是连癌症研究都有突破的当下，阿茨海默依然毫无解决之法。而世界范围内罗氏、礼来、大冢、默沙东及辉瑞强生等耳熟能详的大药企，都在阿兹海默症的药物研发上寸步难进。其以接近100%的失败率，一直是最棘手的研发课题。

Biogan此次宣布的药物消息令市场十分兴奋。外媒分析称，如果FDA批准“aducanumab”上市，那么它将成为世上首个能改善阿兹海默综合症临床症状的药物，同时也将证明减少脑内β淀粉样蛋白的积累将有利于老年痴呆症状的改善。

据专家说明了解，目前主流的假设主要有β淀粉样蛋白假说和Tau蛋白假说两种，大部分抗轻中重度阿兹海默症的药物和治疗方案都是围绕着这两个假设进行的。此次Biogan申请上市许可的就是基于β淀粉样蛋白假说的药物。

在专业人士看来，阿尔茨海默病是一种神经退行性疾病，最大的特征就是在大脑中有淀粉样蛋白-β(Aβ)和tau缠结的蛋白质沉积。淀粉样蛋白β通常作为单体蛋白质存在于脑中。然而，在阿尔茨海默病人脑里面，它聚集成团块。

著名的Aβ理论就认为，这些团块会破坏脑细胞之间的通信，并导致脑细胞死亡，最终导致阿尔茨海默症。Aβ理论曾经是最主流的阿尔茨海默症病因理论，直接导致近二十年来，药物研发主要集中在一个策略上：试图清除大脑里面的淀粉样蛋白-β团块。

但此项研究在今年3月被宣布实验失败，为什么8个月后又宣布此药具有“药理和临床活性”，减少了初期患者的症状呢？原因是，Biogan研发的阿尔茨海默症药物aducanumab旗下有三个不同的代号，分别为aducanumab(EMERGE)、aducanumab(ENGAGE)和aducanumab(BIIB037)。被宣布终止研发的为aducanumab(EMERGE)和aducanumab(ENGAGE)，这项研究主要是为了评估每月剂量的aducanumab与安慰剂相比，在减少认知和功能障碍方面的功效。

在前两个代号宣布失败后，在宣告失败后，Biogen公司研究人员扩大了试验范围并覆盖了更大的数据集，最终发现（EMERGE）高剂量组能显著改善认知和功能，如记忆力、方向感和语言能力。这份3000多名阿兹海默患者的研究数据证明，此药物可以显著减慢疾病发展。这个取得临床突破的则为aducanumab(BIIB037)。

罗彻斯特大学阿兹海默病护理、研究和教育计划主任，首席研究员Anton Porsteinsson表示：“生物基因阿杜卡奴药物的首次第三阶段研究表明，清除狙击与淀粉样β蛋白可以减少阿兹海默病的临床衰退，为医学界、患者及家庭都带来了希望，全球阿兹海默病群体一直在等待这一刻的到来。”

尽管如此，多家外媒却分析称，尽管这是个好消息，但最好别高兴得太早。根据权威数据统计，现在一款创新药物从早期发现到临床开发最终上市，平均需要10-15年。FDA对于申请上市的新药是否批准主要取决于该药物是否在临床上显示出良好的安全性和有效性，是否满足了未被满足的临床需求，时间一般需要1~2年。

此药若想引进国内，首先要Biogen公司申请在中国进口，国内在专利期间很难上市。就算Biogen公司愿意投放中国市场，其审批时间进度一般要晚3-5年左右，引进后中国还需要进行临床试验观察。其花费时间较长，并非所有人能够接受或等待。据研究，若不接受任何医学治疗，阿尔茨海默病的死亡风险率将升高18%左右。

当然，科技发达的今天，人们对于阿茨海默症也有了更深刻的了解，专家呼吁，一旦发现家中老人出现了阿尔茨海默病早期症状，一定要及时到医院就诊，以减缓该疾病的发展速度。据了解，锻炼能帮助患者保持肌肉力量和协调，同时也可能改善患者心情，减少焦虑感。重复性的锻炼，类似走路、园艺、甚至叠衣服都能给患者带来平静。日常生活中，家属可以通过这种方式来减缓病症发展速度。

无论如何，“aducanumab”问世的消息，无疑给了阿茨海默症患者及家属巨大的希望，也是一次历史性的突破，同时为阿茨海默症研究推进了一大步。更多资讯或生化试剂耗材购买欢迎关注益择网（www.51select.com）

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