休斯敦卫理公会医院的最新研究表明，新的免疫疗法对ALS患者是安全的，并且还显示出令人惊讶的结果，这些结果可能会给患有这种无情的进行性和致命疾病的患者带来希望。

肌萎缩性侧索硬化症，通常称为ALS或Lou Gehrig病，是一种神经系统疾病，其中控制肌肉运动的神经细胞退化，导致无力，言语和吞咽困难，呼吸障碍，并最终导致死亡。研究人员专注于调节性T细胞(也称为Treg)，它们是有助于保护人体免受有害炎症的免疫细胞，从而加速ALS的发展。

休斯顿卫理公会神经病学研究所神经病学专家，联合主任，医学博士Stanley H. Appel和他的团队发起了一项研究，以确定输注Treg的治疗对于ALS患者是否安全且可耐受。这项研究将发表在2018年7月的《神经病学》(Neurology®Neuroimmunology&Neuroinflammation)上，这是美国神经病学研究院的官方期刊。

休斯顿卫理公会医院神经病学系主任，资深作者Appel说：“我们发现我们的许多ALS患者不仅具有低水平的Treg，而且他们的Treg不能正常工作。”“我们相信，改善这些患者中Treg的数量和功能将影响他们疾病的进展。”

Appel和他的团队选择了三名处于ALS进展不同阶段的患者进行研究。

“正如我们所相信的，我们的结果表明可以提高其Treg水平是安全的，” Appel说。“令我们感到惊讶的是，当他们注入功能正常的Treg时，其ALS的进程急剧减慢。我希望这项研究可以将ALS从死刑改为无期徒刑。它不能治愈患者的疾病，但我们可以有所作为。”

该研究中的三名患者接受了白细胞去除术，即去除血液，将白细胞与红细胞分离，并将红细胞返回人体。然后将Treg与白细胞分离。Appel的研究小组发现，一旦身体外恢复正常的ALS患者，Treg不能正常运行。他们与MD安德森癌症中心的干细胞移植和细胞治疗计划合作，在将每个患者自身的Treg静脉内输回患者体内之前增加了它们的数量。

休斯顿卫理公会的神经病学家，主要作者，医学博士Jason Thonhoff表示：“这项研究的目的是确定增加ALS患者功能性Treg的水平是否安全。”“将需要进行更大的研究以确定它是否是一种有效的治疗方法，但是作为专门研究ALS的临床医生和研究人员，我对这些初步发现所带来的希望感到非常兴奋。”

在研究期间，每位患者接受了8次Treg输注。每两周进行头四次输注，而后四次则每月一次。使用两个ALS进展等级量表测量疾病进展。在第一轮和第二轮Treg输注之间，然后在第二轮输注完成之后，在最后一次Treg输注后的几周到几个月内恢复了进展。

托恩霍夫说：“一个人在任何给定时间都有大约1.5亿个Treg在血液中循环。”在这项研究中，给予患者每剂Treg的剂量比正常水平增加了约30%至40%。在每轮四次Treg输注过程中，观察到疾病进展减慢。”

接下来，Appel和Thonhoff将启动第二阶段研究，以进一步评估Treg输液在减缓ALS进程中的安全性和有效性。他们希望将这项研究转变为针对ALS患者的现成细胞疗法。

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